搜狐医药 | 慢性丙肝患儿有新药了！海南博鳌开出全国首张处方

出品 | 搜狐健康

作者 | 吴施楠

编辑 | 袁月

丙型肝炎（以下简称，丙肝）是由丙肝病毒（HCV）感染引起的全球性传染性疾病，素有“沉默杀手”之称。我国儿童和青少年HCV感染人数与感染率居全球前列。然而，国内儿童丙肝患者长期以来面临无新药可用的困境，尤其在12岁以下儿童中，治疗选择极为有限。

近日，泛基因型创新药索磷布韦维帕他韦口服微丸作为临床急需进口药品，在树兰（博鳌）医院开出全国首张处方，首位儿童丙肝患者顺利用药。这标志着我国儿童丙肝治疗领域迎来了重要突破。

据树兰（博鳌）医院肝病科主任梁志军介绍，这名“首用”的儿童丙肝患者今年7岁。7年间，患儿母亲一直在为孩子寻找治疗手段和药物。今年年初，她知道索磷布韦维帕他韦口服微丸在博鳌引进，便第一时间联系了医院。经过专业评估，我们为她的孩子开具了该药的全国首张处方。

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图说 / 首位儿童丙型肝炎患者在树兰（博鳌）医院开出索磷布韦维帕他韦口服微丸

梁志军指出，儿童感染HCV的主要途径是母婴垂直传播。感染后，约50%的儿童3岁以内可以自愈，另有约50%的儿童会发展成为慢性丙肝。慢性丙肝大多数没有明显症状，15%的患儿会出现肝肿大、嗜睡、厌食、恶心、腹痛、呕吐、黄疸、关节疼痛等等，这种隐匿性使得疾病在早期很难被发现和诊断，后续的治疗也就变得困难。

虽然症状不明显，但慢性丙肝对儿童生长发育和健康的影响不可忽视。随着儿童年龄增长和感染时间延长，多年后很有可能面临丙肝发展为肝硬化或肝癌的威胁。此外，丙肝还可能对患儿的认知功能和心理健康产生负面影响，导致注意力不集中、学习能力下降等问题，甚至遭遇误解和歧视。因此，早期对儿童慢性丙肝患者开展治疗显得极其重要。

过去30年，国内儿童丙肝治疗主要依赖以干扰素为基础的方案，但其疗效有限且副作用显著，不仅病毒清除率低、治疗周期长，且容易引起白细胞减少、食欲减退等问题，进一步影响丙肝患儿的成长发育。作为泛基因型丙肝治疗药物，索磷布韦维帕他韦口服微丸用于治疗年龄在3-12岁的慢性丙型肝炎儿童患者。它的落地临床，将在很大程度上解决上述这些问题。

“现在，儿童丙肝治疗目标不仅是帮助患儿实现病毒学治愈，还要通过持续的肝功能复查和随访观察，尽量阻止肝纤维化、肝硬化，甚至肝癌的发生。” 梁志军说。

树兰（博鳌）医院副院长林胜璋表示，相关政策落地后，医院会依照规定，严格规范索磷布韦维帕他韦口服微丸的使用，要求临床医生严格筛选适应症。目前，医院已安排专人负责实时跟踪药物使用后患者的病情变化，确保用药安全、有效。

针对儿童丙肝的诊疗现状，医院层面上还将开展更深入的工作，如借助临床实践，推动索磷布韦维帕他韦口服微丸纳入特殊药品目录；打通审批绿色通道，简化流程，联动相关部门，通过 “带药入院” 模式，缩短药品通关时间；建立儿童HCV专病管理平台，为患儿提供用药随访、耐药监测等全流程服务等。此外，医院还将对病例进行分析总结，积累使用经验，积极参与国家儿科药物评审指南的制定。

发布于：北京市